Неудовлетворительные результаты третьей фазы клинических испытаний, а также серьезные возражения со стороны Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США не помешало Питеру Марксу, занимающему должность директора Центра по оценке и исследованию биологических препаратов, одобрить препарат для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Как сообщает в своем материале портал Ars Technica, сомнения в эффективности препарата выразили три группы экспертов, однако препарат Elevidys все равно получил официально одобрение для лечения МДД у всех возрастных категорий. Основными критиками эффективности препарата выступили главный научный сотрудник FDA Лучиано Борио и эксперт в области промышленности Дерек Лоу.
Питер Маркс настоял на своем решении выдать лицензию генному препарату, аргументируя свои действия «необходимостью лечить опасное заболевание». Эксперты отмечают, что данное решение в долгосрочной перспективе может подорвать доверие к Центру по оценке и исследованию биологических препаратов.