В исследовании участвовали 42 пациента из Китая в возрасте от нескольких месяцев до 32 лет. Им вводили от одной до трех доз экспериментального препарата, после чего состояние добровольцев наблюдали в течение двух с половиной лет. Основой метода стала доставка исправленного гена во внутреннее ухо с помощью аденоассоциированных вирусов AAV9, которые выступают в роли переносчиков.
Ген OTOF играет важную роль в передаче звуковых сигналов от уха к мозгу, и его мутации являются одной из причин врожденной глухоты. Уже через несколько недель после проведения терапии у участников начали фиксировать первые признаки восстановления слуха.
В целом положительный результат был отмечен примерно у 90 процентов пациентов. Среди взрослых эффективность оказалась ниже, однако устойчивое улучшение наблюдалось примерно в 66 процентах случаев и сохранялось на протяжении всего периода наблюдения.
Как отмечают исследователи, серьезных побочных эффектов в ходе испытаний выявлено не было. Это позволяет говорить не только о результативности метода, но и о его потенциальной безопасности.
Специалисты считают, что полученные данные открывают возможности для более широкого применения генной терапии при лечении врожденных нарушений слуха и могут стать основой для внедрения подобных технологий в клиническую практику.