Болезнь Паркинсона связана с накоплением патологических белков в отдельных структурах головного мозга. Это приводит к гибели нейронов и снижению выработки дофамина — вещества, от которого зависят двигательная активность и когнитивные функции. Одним из ключевых факторов, участвующих в развитии нейродегенерации, считается белок LRRK2.
Механизм действия BIIB094 основан на подавлении активности гена, связанного с синтезом этого белка. Препарат направлен на снижение уровня LRRK2, что потенциально позволяет воздействовать на процессы, лежащие в основе заболевания.
В исследовании приняли участие 82 пациента. Испытание проводилось по рандомизированной плацебо-контролируемой схеме. Препарат вводили непосредственно в спинномозговую жидкость. По итогам наблюдений лечение было признано в целом безопасным: зарегистрированные побочные реакции в большинстве случаев носили легкий или умеренный характер.
Анализ показал, что у пациентов, получавших BIIB094, концентрация белка LRRK2 снижалась до 59%. Такой эффект отмечался независимо от наличия генетической мутации, что, по оценке исследователей, может расширить потенциальный круг пациентов.
Авторы работы подчеркивают, что речь идет о ранней стадии клинических испытаний. На данном этапе оценивались безопасность препарата и его биологическое воздействие, а не выраженность клинического улучшения. Тем не менее полученные данные свидетельствуют о возможности влияния на механизмы развития болезни, а не только на ее симптомы, что открывает перспективы для дальнейшей разработки таргетных методов терапии.