Двухлетняя Василиса из Челябинска, страдавшая от спинальной мышечной атрофии (СМА), получила шанс на полноценную жизнь благодаря лотерее швейцарской фармацевтической компании Novartis, которая разыграла 100 доз самого дорогого лекарства в мире — «Золгенсмы».
Семья Василисы узнала о тяжёлом диагнозе, когда девочке было чуть больше года. До десяти месяцев она развивалась как обычный ребёнок, но затем родители заметили, что её мышцы стали ослабевать. Врачи сообщили, что без лечения Василиса могла не дожить до двух лет.
Когда компания Novartis объявила о лотерее, семья, несмотря на отчаяние, решила попробовать. «Медики помогли нам подготовить документы и пройти все необходимые анализы», — вспоминает мама девочки Виктория. В августе семья получила звонок с новостью, которая казалась нереальной: «Вы выиграли ‘Золгенсму’».
Лечение и результаты
Лекарство нужно было ввести до двух лет, и 5 ноября Василиса получила единственную инъекцию. На следующий день девочке исполнилось два года. Спустя четыре года родители отмечают значительный прогресс: Василиса готовится пойти в обычную школу и живёт активной жизнью.
«Золгенсма» стоит около двух миллионов долларов. Препарат разработан для лечения СМА — редкого и разрушительного генетического заболевания, которое приводит к потере мышечной силы и подвижности. Он работает на уровне ДНК, исправляя дефектный ген и обеспечивая радикальное улучшение качества жизни пациента.